CSL Behring денеска објави дека Европската агенција за лекови (EMA) ја прифатила апликацијата за издавање одобрение за ставање во промет (MAA) за етранакогенот dezaparvovec (EtranaDez) според нејзината забрзана процедура за проценка. Etranacogene dezaparvovec е истражувачка генска терапија базирана на адено-асоциран вирус пет (AAV5) која се администрира како еднократен третман за пациенти со хемофилија Б со тежок фенотип на крварење. Доколку биде одобрен, етранакогенот дезапарвовец ќе им обезбеди на луѓето кои живеат со хемофилија Б во Европската унија (ЕУ) и Европската економска област (ЕЕА) првата опција за третман со генска терапија која значително ја намалува стапката на годишни крварења по една инфузија. Забрзаната проценка потенцијално ја намалува временската рамка откако МАА ќе биде прифатена за преглед и ќе биде обезбедена за медицински производ кога терапијата се очекува да биде од голем јавно здравствен интерес, особено во однос на терапевтските иновации.
„Како прв кандидат за генска терапија за хемофилија Б, оваа клучна регулаторна пресвртница го носи CSL Behring еден чекор поблиску до исполнувањето на ветувањето за генска терапија за заедницата со нарушувања на крварењето“, рече Емануел Лекомт Брисет, раководител на глобални регулаторни прашања во CSL Behring. „Со нетрпение очекуваме да работиме со регулаторните власти за да го донесеме трансформативниот потенцијал на генската терапија кај луѓето кои живеат со оваа ослабувачка, доживотна состојба“.
МАА е поддржан со позитивни наоди од главното испитување HOPE-B, најголемото испитување за генска терапија кај хемофилија Б досега. Пациентите со хемофилија Б класифицирани како со тежок фенотип на крварење, третирани со етранакоген дезапарвовец, покажаа намалена приспособена годишна стапка на крвавење (ABR) за 64% и покажаа супериорност во однос на профилактичкиот третман на 18 месеци по третманот во споредба со 6-месечниот период. Дополнително, имаше стабилни и трајни зголемувања на средните нивоа на активност на Фактор IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec беше специјално дизајниран за да ја овозможи речиси нормалната способност за згрутчување на крвта со решавање на основната причина за состојбата: неисправен ген F9 кој предизвикува недостаток во коагулациониот фактор IX (FIX).
„Прифаќањето на етранакогенот dezaparvovec за преглед од страна на ЕМА ја продолжува нашата немилосрдна потрага за подобрување на животот и благосостојбата на оние кои живеат со хемофилија Б и други ретки и сериозни медицински нарушувања“, рече Бил Мезаноте, извршен потпретседател, раководител на истражување и развој и Главен медицински директор за CSL Limited. „Горди сме што работиме со uniQure за да бидеме во првите редови на овој научен напредок кој има за цел да ја направи хемофилија Б секундарен дел од животот на пациентот наместо постојана грижа“.
Повеќегодишниот клинички развој беше предводен од uniQure (Nasdaq: QURE) и спонзорството на клиничките испитувања во Соединетите Држави премина во CSL Behring откако ги стекна глобалните права за комерцијализирање на етранакогенот dezaparvovec. CSL Behring е во процес на транзиција на спонзорството на клиничките испитувања во Европската Унија.
ШТО ДА ОДЗЕМЕ ОД ОВАА НАСТАП:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.
