Кликнете овде за да ги прикажете ВАШИТЕ банери на оваа страница и плаќајте само за успех

Wire News

Новиот механизам може целосно да ја врати функцијата на CFTR кај цистичната фиброза

Напишано од уредник

Sionna Therapeutics денеска го објави официјалното лансирање на компанијата и затворањето на финансирањето од Серија Б од 111 милиони долари. Рундата беше предводена од OrbiMed со учество од средства советувани од T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., подружница во целосна сопственост на QIA, суверениот фонд на Катар, и претходни инвеститори, вклучително и RA Capital, TPG's The Rise Fund, Atlas Venture и Фондацијата за цистична фиброза. Сиона има собрано приближно 150 милиони долари до денес.

Sionna унапредува цевковод од мали молекули од прва класа дизајнирани целосно да ја обноват функцијата на протеинот на трансмембрански регулатор на спроводливост на цистична фиброза (CFTR) кој е дефектен во CF, со стабилизирање на првиот домен за врзување на нуклеотидите на CFTR (NBD1). Водечката причина за CF е генетската мутација ΔF508 која влијае на стабилноста на NBD1 и функцијата на CFTR.

Во клинички предвидливи ин витро модели на CF, малите молекули на Sionna насочени кон NBD1, во комбинација со други комплементарни модулатори, покажаа потенцијал за нормализирање на преклопувањето, созревањето и стабилноста на протеинот CFTR погоден од генетската мутација ΔF508. Ова овозможува правилна трговија со CFTR на површината на клетката и нормално регулирање на протокот на јони и вода. Со целосно враќање на функцијата на CFTR кај пациенти со генетска мутација ΔF508 на нивоа забележани во клетките на луѓе без CF, нафтоводот на Sionna има потенцијал да обезбеди најдобра ефикасност во класата и оптимална клиничка корист за луѓето со CF.

„NBD1 е добро позната и истражувана цел, но досега се сметаше за непроменлива. Врз основа на нашите фокусирани напори и континуиран напредок на NBD1, го гледаме потенцијалот за нормализирање на функцијата на CFTR кај огромното мнозинство на луѓе со CF“, рече Мајк Клунан, претседател и главен извршен директор на Sionna Therapeutics. „Нашата мисија во Сиона е значително да го подобриме здравјето и квалитетот на животот на луѓето кои продолжуваат да страдаат од доживотните последици и товарот од животот со ЦФ. Со ова финансирање, нашиот силен синдикат и нашиот искусен и талентиран тим, возбудени сме што ќе го лансираме Sionna и сме фокусирани на унапредување на првите соединенија од нашиот диференциран гасовод во клиниката“.

ЦФ е сериозна, потенцијално фатална генетска болест предизвикана од мутација на генот CFTR што доведува до акумулација на слуз во белите дробови и дишните патишта, нарушена функција на панкреасот и дисфункција на други органи што може да има значително и често сериозно влијание врз здравјето и животот. очекуваното траење. Има над 100,000 луѓе кои живеат со CF ширум светот, ii, од кои околу 90 проценти ја имаат генетската мутација ΔF508 што се јавува во доменот NBD1 на CFTR. Оваа мутација предизвикува NBD1 да се расплетува на телесна температура и ја нарушува функцијата на CFTR. И покрај достапноста на моментално одобрените третмани и значителниот напредок постигнат на други цели во рамките на CFTR, повеќето луѓе со ΔF508 не постигнуваат целосна функција на CFTR. NBD1 е од суштинско значење за нормализирање на функцијата на CFTR и производство на здрава слуз што слободно тече во дишните патишта, дигестивниот систем и другите органи.

Нема ознаки за овој пост.

За авторот

уредник

Главен уредник за eTurboNew е Линда Хонхолц. Таа е со седиште во седиштето на eTN во Хонолулу, Хаваи.

Оставете коментар

Споделете на...