Нови резултати од испитувањето на генската терапија за тешка хемофилија А

A HOLD FreeRelease 5 | eTurboNews | eTN
Аватар на Линда Хонхолц
Напишано од Линда Хонхолц

BioMarin Pharmaceutical Inc. денес објави објавување на резултатите од фазата 3 GENEr8-1 студија на valoctocogene roxaparvovec, истражувачка генска терапија за третман на возрасни со тешка хемофилија А, во New England Journal of Medicine (NEJM). Написот со наслов „Валоктокоген Роксапарвовец генска терапија за хемофилија А“, известува една година или повеќе од последователните податоци од студијата и е упатена во уредникот објавен во истиот број на списанието, во кој се признава потенцијалната корист од нула крварења и избегнување употреба на профилактичка терапија.  

Оригиналниот напис за истражување известува дека по единечна инфузија на valoctocogene roxaparvovec, учесниците доживеале значително намалени годишни стапки на крварење, намалена искористеност на факторот VIII и зголемена активност на факторот VIII, отколку во годината пред запишувањето на студијата. Во претходно специфицираната популација со превртување составена од 112 учесници запишани од проспективна неинтервентна студија, просечната годишна употреба на концентрат на фактор VIII и просечната стапка на третирано крварење по 4-та недела се намалија по инфузијата за 99% и 84%, соодветно (и двете P<0.001) . Севкупно, 121/134 (90%) учесници или немале третирани крварења или помалку третирани крварења по инфузијата, во споредба со профилаксата со фактор VIII како што е документирана во неинтервентната студија. Во неделите 49-52, 88% од учесниците имале средна активност на факторот VIII од 5 IU/dL или повисока, измерена со помош на анализата на хромоген супстрат (CS). 

„Пробивното крварење претставува висок товар за управување со болеста и незадоволена медицинска потреба за многу луѓе. Охрабрен сум што во текот на првата година од третманот, 90% од учесниците во студијата имале или нула третирани крварења или помалку третирани крварења после инфузијата отколку со профилакса на фактор VIII“, рече Маргарет Ц. Озело, д-р, д-р, директор, Хемоцентро УНИКАМП, Универзитетот во Кампинас и главен истражувач на студијата GENEr8-1. „Овие резултати го одразуваат потенцијалот за постојана контрола на хемостатското крварење со оваа генска терапија за хемофилија А“.

„Горди сме што сме пионери во проучувањето на генската терапија за тешка хемофилија А и што споделуваме податоци за поединечни пациенти што овозможуваат поцелосно разбирање на целосниот сет на податоци на овој потенцијално трансформативен лек“, рече д-р Хенк Фукс, претседател на Worldwide. Истражување и развој во BioMarin. „Valoctocogene roxaparvovec се изучува подолго од која било друга генска терапија за хемофилија А, и од година во година, ние продолжуваме да го зголемуваме нашето знаење за тоа како оваа истражувачка терапија може потенцијално да им користи на животите на луѓето со хемофилија А. Ние сме благодарни на учесниците во студијата и истражувачите за нивната суштинска улога во оваа развојна програма, која го вклучува GENEr8-1, најголемата студија за генска терапија за хемофилија А“.

Valoctocogene Roxaparvovec Безбедност

Ова се најактуелните безбедносни информации од двегодишната анализа на студијата Фаза 3 GENer8-1 и ја опфаќа целокупната безбедност на valoctocogene roxaparvovec. Безбедноста вклучена во публикацијата на НЕЈМ се заснова на едногодишна анализа. Сите учесници во студијата Фаза 3 добија единечна доза од 6e13 vg/kg. Ниту еден учесник не разви инхибитори на Фактор VIII, малигнитет или тромбоемболични настани. Во текот на втората година, не се појавија нови безбедносни сигнали и не беа пријавени сериозни несакани настани (САЕ) поврзани со третманот. Повеќето пациенти ја прекинале употребата на кортикостероиди (CS) во првата година, и немало SAE поврзани со CS кај останатите пациенти кои биле намалени од CS во втората година. Севкупно, најчестите несакани дејства (AE) поврзани со valoctocogene roxaparvovec се појавија рано и вклучија минливи реакции поврзани со инфузијата и благ до умерен пораст на ензимите на црниот дроб без долготрајни клинички последици. Покачувањето на аланин аминотрансферазата (ALT) (119 учесници, 89%), лабораториски тест за функцијата на црниот дроб, остана најчестиот AE. Други вообичаени несакани настани беа главоболка (55 учесници, 41%), артралгија (53 учесници, 40%), гадење (51 учесник, 38%), покачување на аспартат аминотрансфераза (AST) (47 учесници, 35%) и замор (40 учесници, 30%). Во фаза 1/2 студија, SAE на маса на плунковна жлезда беше идентификувана кај еден учесник во студијата, кој бил третиран пред повеќе од пет години, и бил пријавен како неповрзан со valoctocogene roxaparvovec од страна на истражувачот. Релевантните здравствени власти беа известени кон крајот на 2021 година, а сите студии остануваат во тек без измени. Независниот Комитет за следење на податоци (DMC) дополнително го разгледа случајот. Се спроведува геномска анализа како што е претходно наведено во протоколот за клиничко испитување. 

Опис на студијата GENER8-1

Глобалната студија за фаза 3 GENEr8-1 е студија со една рака, отворена етикета која ја проценува ефикасноста и безбедноста на valoctocogene roxaparvovec кај луѓе со тешка хемофилија А (FVIII ≤ 1 IU/dL) кои биле континуирано третирани со профилактички егзоген фактор VIII најмалку една година пред уписот. Примарната крајна точка на ефикасност беше промена од основната линија во активноста на факторот VIII (CS анализа) во неделите 49-52 по инфузијата. Секундарните крајни точки на ефикасност вклучуваат промена од основната линија во годишната употреба на концентрат на фактор VIII и годишен број на епизоди на крварење по неделата 4. Безбедноста беше проценета преку снимање на несакани настани, лабораториско тестирање и физички преглед. Севкупно, вкупно 134 учесници примиле една инфузија на valoctocogene roxaparvovec во доза од 6e13 vg/kg, а сите учесници имале минимум 12 месеци следење во времето на намалувањето на податоците. Првите 22 учесници беа директно вклучени во студијата Фаза 3, од кои 17 беа ХИВ-негативни и дозирани најмалку 2 години пред датумот на намалување на податоците. Останатите 112 учесници (популација со превртување) завршија најмалку шест месеци во посебна неинтервентна студија за проспективно да ги проценат епизодите на крварење, употребата на фактор VIII и квалитетот на живот поврзан со здравјето додека примаа профилакса со фактор VIII пред да се превртат и да добијат единечна инфузија на valoctocogene roxaparvovec во студијата GENer8-1.

За авторот

Аватар на Линда Хонхолц

Линда Хонхолц

Главен уредник за eTurboNews со седиште во седиштето на eTN.

Зачленете се
Известување за
гостин
0 коментари
Влезни повратни информации
Погледнете ги сите коментари
0
Ве сакам вашите мисли, ве молиме коментирајте.x
Споделете на...