Ново клиничко испитување за релапсирана акутна лимфобластична леукемија

JW Therapeutics го објави одобрението за Истражувачки нов лек (IND) од Националната администрација за медицински производи (NMPA) на Кина за проучување на анти-CD19 автологниот химеричен антигенски рецептор T (CAR-T) производ за имунотерапија на клетките Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injection) во лекувањето на педијатриски и млади возрасни пациенти со релапсирана или рефрактерна Б-клеточна акутна лимфобластична леукемија (r/r B-ALL).

Б-клеточната акутна лимфобластична леукемија (B-ALL) е најчестиот малигнитет кај педијатриските[1]. Отпорноста на хемотерапевтски агенси што резултира со релапс и прогресија на болеста, а преживувањето по релапсот е слабо кај пациенти со B-ALL. Спасувачката хемотерапија може да биде опција, но таа не е доволна за да се излечи релапсирана или рефракторна агресивна болест. Долгорочното преживување беше ограничено поради слабиот одговор, ниската стапка на ремисија и високата стапка на релапс по хемотерапијата за спасување. Во моментов, не постои стандарден ефективен третман за r/r B-ALL. Алогената трансплантација на хематопоетски матични клетки (allo-HSCT) се појави како ветувачка стратегија, но сепак, стапката на долгорочно преживување сè уште не може да постигне задоволство[2]. Релапсот на болеста по терапии останува значаен предизвик, а новите опции за третман сè уште се итно потребни за да се продолжи долгорочното преживување на пациентите со r/r B-ALL.

Оваа студија (JWCAR029-006) фаза I, отворена, еднократна, студија за зголемување на дозата во Кина, која има за цел да ја процени безбедноста, ефикасноста и фармакокинетичкиот профил на Carteyva® кај педијатриски и млади возрасни пациенти со r/r B-ALL, а исто така и да се одреди препорачаната фаза II доза (RP2D).