Во вториот квартал од 2021 година, ФДА додели приоритетен преглед за NDA на CTI за пациенти со миелофиброза со датум на PDUFA од 30 ноември 2021 година. Во текот на дискусиите за етикетирање на производот, ФДА побара дополнителни клинички податоци, кои беа доставени до агенцијата на 24 ноември 2021 година. Претходно денеска, FDA ја информираше компанијата дека смета дека доставувањето на податоците претставува „голема измена“ на NDA и затоа датумот на PDUFA е продолжен за три месеци за да обезбеди дополнително време за целосен преглед на поднесокот. Во моментов, CTI не знае за некои поголеми недостатоци во апликацијата.
Пакритиниб е нов орален инхибитор на киназа со специфичност за JAK2, IRAK1 и CSF1R, без да го инхибира JAK1. NDA беше прифатена врз основа на податоците од клиничките испитувања Фаза 3 PERSIST-2 и PERSIST-1 и фаза 2 PAC203, со фокус на сериозно тромбоцитопенични (броеви на тромбоцити помалку од 50 x 109/L) пациенти запишани во овие студии кои примале пакритиниб 200 mg два пати на ден, вклучувајќи ги и пациентите кои не се лекувале во првите редови и пациентите со претходна изложеност на JAK2 инхибитори. Во студијата PERSIST-2, кај пациенти со тешка тромбоцитопенија кои биле третирани со пакритиниб 200 mg два пати на ден, 29% од пациентите имале намалување на волуменот на слезината од најмалку 35%, во споредба со 3% од пациентите кои ја примале најдобрата достапна терапија , кој вклучуваше руксолитиниб; 23% од пациентите имале намалување на вкупните резултати на симптомите за најмалку 50%, во споредба со 13% од пациентите кои ја примале најдобрата достапна терапија. Кај истата популација на пациенти третирани со пакритиниб, несаканите дејства беа генерално низок степен, поддржливи со супортивна нега и ретко доведуваа до прекин. Бројот на тромбоцити и нивото на хемоглобин исто така беа стабилизирани.
Миелофиброзата е рак на коскената срцевина што резултира со формирање на фиброзно ткиво со лузни и може да доведе до тромбоцитопенија и анемија, слабост, замор и зголемена слезина и црн дроб. Во САД има приближно 21,000 пациенти со миелофиброза, од кои 7,000 имаат тешка тромбоцитопенија (дефинирани како број на тромбоцити во крвта помали од 50 x109/L). Тешката тромбоцитопенија е поврзана со слабо преживување и големо оптоварување на симптомите и може да се појави како резултат на прогресија на болеста или од токсичност на лекот со други JAK2 инхибитори како што се JAKAFI и INREBIC.
