Wire News

Генетскиот третман на кардиоваскуларни болести оди во нов развој

Напишано од уредник

BioMarin Pharmaceutical Inc. и Skyline Therapeutics (порано Geneception), компанија за генска и клеточна терапија фокусирана на развој на нови третмани за незадоволени медицински потреби, денес објавија повеќегодишна глобална стратешка соработка за откривање, развој и комерцијализација на адено-асоцираниот вирус ( AAV) генски терапии за лекување на генетски кардиоваскуларни заболувања.

Партнерството ќе ја искористи интегрираната платформа за генска терапија AAV на Skyline Therapeutics заснована на нејзината сопствена векторска инженеринг и дизајн технологија и производствена способност за развој на иновативни генски терапии со фокус на генетски проширени кардиомиопатии (DCM), група на прогресивно напредувани, разорни болести без насочени опции за третман.

Според договорот, BioMarin и Skyline Therapeutics ќе соработуваат на откривање и истражување до Истражувачка апликација за нова дрога (IND). BioMarin носи искуство во развојот на генска терапија, кардиоваскуларна биологија и увид во генетската основа на болестите, а Skyline придонесува со својата експертиза во развојот на производи за генска терапија, вклучувајќи векторско инженерство и дизајн технологија и производствени способности за оваа соработка. Секоја компанија ќе ги унапреди програмите преку клинички развој на нивните претходно дефинирани територии.  

Како поддршка на напорите за истражување и развој за колаборативните проекти, Skyline Therapeutics ќе добие неоткриена исплата поврзана со потпишувањето, која се состои од однапред плаќање и капитална инвестиција од BioMarin, и има право да прима однапред одредени плаќања за истражување и развој, регулаторни и комерцијални пресвртници.

BioMarin ќе ги има правата да ги комерцијализира терапевтските производи кои произлегуваат од соработката на нејзините територии, вклучувајќи ги САД, Европа и Латинска Америка, а Skyline Therapeutics ќе биде одговорна за комерцијализација во азиско-пацифичкиот регион. Дополнително, Skyline Therapeutics ќе има право да добива плаќања за авторски права за идните продажби од BioMarin на нејзините територии.

„Возбудени сме што можеме да објавиме што очекуваме дека ќе биде плодна соработка на интерфејсот помеѓу иновативниот пристап на Skyline кон инженерството и дизајнот на векторите на AAV и докажаната експертиза на нашиот тим во создавањето и развојот на генетски терапии“, рече Кевин Еган, потпретседател на групата, раководител на Истражување и ран развој, од BioMarin.

„Возбудени сме што ќе соработуваме со Skyline Therapeutics за да се справиме со овие генетски форми на дилатациона кардиомиопатија. Оваа соработка го зајакнува нашето лидерство во срцевата генска терапија и ја проширува нашата соработка за истражување и развој во Азија, каде што голем број пациенти страдаат од овие катастрофални болести“, рече Бринда Балакришнан, потпретседател на Групацијата, корпоративен и деловен развој во BioMarin. „Со нетрпение очекуваме да ја поттикнеме оваа соработка и да донесеме трансформативни лекови за пациентите ширум светот“.

„Дилататираната кардиомиопатија е сериозно срцево нарушување во кое структурните или функционалните абнормалности на срцевиот мускул може да доведат до компликации како што се аритмија и срцева слабост, што резултира со значителен морбидитет и морталитет. Мутациите на многу гени се поврзани со развојот на DCM, меѓу другите етиологии за болеста“, рече Џеј Хоу, главен научен директор во Skyline Therapeutics. „Заедно со тимот на BioMarin идентификувавме голем број критични гени поврзани со DCM. Ние сме среќни што тесно соработуваме со BioMarin и ја применуваме нашата векторска технологија AAV за да ги испитаме овие нови цели и да развиеме нови третмани за пациентите со DCM“.

„Соработката со BioMarin ги користи можностите на двете компании во развојот на генетски терапии. Со тимот на BioMarin, ја споделуваме целта да работиме заедно за да развиеме терапии за генетски кардиоваскуларни болести кои се однесуваат на високите незадоволени медицински потреби“, рече Амбер Каи, извршен директор на Skyline Therapeutics. „Заедно, ќе користиме генска терапија за да се справиме со кардиоваскуларните болести со пристап за модифицирање на болести, кој би можел да ја промени парадигмата на третман во овие услови.

Поврзани вести

За авторот

уредник

Главен уредник за eTurboNew е Линда Хонхолц. Таа е со седиште во седиштето на eTN во Хонолулу, Хаваи.

Оставете коментар

Споделете на...