На JZP150 му беше доделена ознака за Брза патека од страна на американската Администрација за храна и лекови (ФДА) за ПТСН врз основа на сериозната природа на нарушувањето. Според FDA, оваа ознака е наменета да го олесни развојот и да го забрза прегледот на лековите кои третираат сериозни состојби и имаат потенцијал да одговорат на незадоволените медицински потреби.
„Означувањето Fast Track на JZP150 од FDA е забележливо признание и за сериозните, тековни, незадоволени медицински потреби на пациентите со ПТСН и за потенцијалните придобивки од новиот механизам на JZP150 за лекување на ова исцрпувачко нарушување“, рече Роб Ианоне, MD, MSCE, извршен потпретседател. , истражување и развој и главен медицински директор на Jazz Pharmaceuticals. „Обременоста на болеста за ПТСН може да има катастрофално влијание врз пациентите и нивните семејства за оваа честа состојба каде што се очекува преваленцата да се зголеми. Џезот е посветен на развивање и комерцијализација на иновативни лекови и напредување на клиничкиот развој на JZP150 е почеток на значајно патување да им помогне на луѓето кои живеат со ПТСН“.
ПТСН е психијатриско нарушување кое погодува милиони луѓе и пациентите често имаат неконтролирани симптоми кои влијаат на нивната способност да ги извршуваат активностите од секојдневниот живот и да функционираат социјално. Моментално одобрените лекови имаат ограничена ефикасност и не е достапен лек за состојбата. Само два антидепресиви добија одобрение од ФДА за третман на симптоми на ПТСН во последните 20 години. Ниту една одобрена терапија не е насочена кон основната биологија која ги трансформира таквите трауматски настани и искуства во хронична ментална болест на ПТСН.
„ПТСН длабоко влијае на животите, врските и кариерите на луѓето кои живеат со ова нарушување. Ни требаат подобри третмани за да им помогнеме на оние кои се трауматизирани да си ги вратат животите“, рече д-р Џон Х. Кристал, Роберт Л. Мекнил Џуниор, професор по преведувачки истражувања и професор по психијатрија, невронаука и психологија на Универзитетот Јеил. „JZP150 цели на нов механизам во мозокот, а ова ново испитување од Фаза 2 за ПТСН ќе ни помогне да дознаеме повеќе за безбедноста и ефективноста на молекулата како потенцијален третман за пациенти кои би имале корист од нова терапија“.
За судењето во фаза 2
Мултицентралното, двојно слепа, рандомизирано, плацебо контролирано клиничко испитување ќе евалуира две дози на JZP150 и се спроведува на 40 локации на студии во САД. Во испитувањето ќе бидат опфатени 270 возрасни лица на возраст од 18 до 70 години со дијагноза на ПТСН користејќи ги критериумите на Дијагностички и статистички прирачник за ментални нарушувања на Американската психијатриска асоцијација, 5-то издание (DSM-5).
Примарната крајна точка на испитувањето ги мери промените на учесниците од почетокот на студијата до крајот на третманот со користење на резултат од скалата за ПТСН администриран од страна на лекарите (CAPS-5). CAPS-5 е структурирано клиничко интервју и се смета за златен стандард за дијагностицирање и оценување на пациенти со ПТСН. Вклучува 30 ставки со кои лекарите можат да поставуваат дијагнози за ПТСН и да ја проценат сериозноста на симптомите, како и влијанието врз социјалното и професионалното функционирање. Испитувањето има неколку секундарни крајни точки, вклучително и промени во оценките за сериозноста на клиничките глобални впечатоци и Глобалниот впечаток на пациентот за скалите на сериозноста од почетокот на студијата до крајот на третманот.
За JZP150
JZP150 е истражувачка мала молекула формулирана за селективно да го инхибира ензимот амид хидролаза на масна киселина (FAAH) и моментално е во развој за третман на посттрауматско стресно нарушување (ПТСН) кај возрасни. Кај ПТСН, дефицитите на истребување на страв придонесуваат за опстојување на трауматските сеќавања. Интервенциите за промовирање на учењето за истребување на стравот се основата на третманот на ПТСН. Тековните фармаколошки третмани од прва линија, како што се селективните инхибитори на повторно земање на серотонин, ублажуваат некои симптоми на ПТСН, но не се дизајнирани да го решат основниот основен проблем (учење за истребување на стравот и негова консолидација). Податоците од претходните претклинички и клинички студии со JZP150 обезбедуваат докази дека инхибицијата на FAAH може да го подобри потсетувањето на сеќавањата за изумирање на стравот и да ги ублажи анксиогените ефекти на стресот.
Џез ги стекна светските права на JZP150, порано наречен PF-04457845, од SpringWorks Therapeutics во октомври 2020 година. Pfizer Inc. првично ја откри и разви молекулата и исклучиво ја лиценцираше на SpringWorks.
За посттрауматско стресно растројство
Посттрауматско стресно растројство (ПТСН) е честа психијатриска состојба која може да резултира од директна или индиректна изложеност на трауматски настани и искуства. Поединците со ПТСН имаат интензивни и вознемирувачки мисли и чувства поврзани со нивното искуство, кои опстојуваат долго по нивниот трауматски настан, и тие може да го преживеат настанот преку ретроспективи или кошмари и да почувствуваат тага, страв, гнев и оддалечување од другите луѓе. Товарот на ПТСН е огромен со пациентите кои се борат да ги контролираат своите симптоми, да вршат секојдневни активности и да функционираат социјално. Постои значителна незадоволена потреба за пациенти со ПТСН бидејќи не постои терапија која ја третира основната причина за нарушувањето.
