Мијастенија гравис е хронична автоимуна, невромускулна болест која предизвикува слабост во скелетните мускули (исто така наречени доброволни мускули) што се влошува по периоди на активност и се подобрува по периоди на одмор. Мијастенија гравис влијае на доброволните мускули, особено оние кои се одговорни за контрола на очите, лицето, устата, грлото и екстремитетите. Кај мијастенија гравис, имунолошкиот систем произведува AChR антитела кои ја попречуваат комуникацијата помеѓу нервите и мускулите, што резултира со слабост. Тешки напади на слабост може да предизвикаат проблеми со дишењето и голтањето кои можат да бидат опасни по живот.
„Постојат значителни незадоволени медицински потреби за луѓето кои живеат со мијастенија гравис, како и со многу други ретки болести“, рече Били Дан, MD, директор на Канцеларијата за невронаука во Центарот за евалуација и истражување на лекови на ФДА. „Денешното одобрување е важен чекор во обезбедувањето нова опција за терапија за пациентите и ја нагласува посветеноста на агенцијата да помогне да се направат достапни нови опции за третман за луѓето кои живеат со ретки болести“.
Vyvgart е првото одобрување на нова класа на лекови. Тоа е фрагмент на антитело што се врзува за неонаталниот Fc рецептор (FcRn), спречувајќи го FcRn да го рециклира имуноглобулинот G (IgG) назад во крвта. Лекот предизвикува намалување на вкупните нивоа на IgG, вклучувајќи ги и абнормалните AChR антитела кои се присутни во мијастенија гравис.
Безбедноста и ефикасноста на Vyvgart беа евалуирани во 26-неделна клиничка студија на 167 пациенти со мијастенија гравис кои беа рандомизирани да примаат или Vyvgart или плацебо. Студијата покажа дека повеќе пациенти со мијастенија гравис со антитела реагирале на третман во текот на првиот циклус на Вивгарт (68%) во споредба со оние кои примале плацебо (30%) според мерката која го проценува влијанието на мијастенија гравис врз дневната функција. Повеќе пациенти кои примале Vyvgart, исто така, покажале одговор на мерка за мускулна слабост во споредба со плацебо.
Најчестите несакани ефекти поврзани со употребата на Vyvgart вклучуваат инфекции на респираторниот тракт, главоболка и инфекции на уринарниот тракт. Бидејќи Vyvgart предизвикува намалување на нивото на IgG, ризикот од инфекции може да се зголеми. Се појавија реакции на преосетливост како што се отекување на очните капаци, отежнато дишење и осип. Ако се појави реакција на преосетливост, прекинете ја инфузијата и започнете соодветна терапија. Пациентите кои користат Vyvgart треба да ги следат знаците и симптомите на инфекции за време на третманот. Здравствените работници треба да спроведат соодветен третман и да размислат за одложување на администрацијата на Vyvgart кај пациенти со активна инфекција додека не се реши инфекцијата.
ФДА на оваа апликација и додели ознаки за Брза патека и Лекови за сираци. ФДА му даде одобрение на Vyvgart на argenx BV.
