CStone Pharmaceuticals денеска објави дека Националната управа за медицински производи (NMPA) на Кина ја одобри дополнителната нова апликација за лекови (sNDA) на селективен RET инхибитор GAVRETO® (пралсетиниб) за третман на RET-мутантен медуларен карцином на тироидната жлезда (MTC) и RET фузија -позитивен карцином на тироидната жлезда (ТК). Одобрувањето ги прошири означените индикации на GAVRETO во Кина за да ги вклучи возрасните и педијатриските пациенти на возраст од 12 години и постари со напреднат или метастатски РЕТ-мутант MTC за кои е потребна системска терапија и возрасни и педијатриски пациенти на возраст од 12 години и постари со напреднат или метастатски РЕТ фузија позитивен TC кој бара системска терапија и радиоактивен јод-рефрактер (ако е соодветен третман со радиоактивен јод).
Откриен од партнерот на CStone, Blueprint Medicines, GAVRETO е моќен и селективен RET инхибитор. CStone има ексклузивна соработка и договор за лиценца со Blueprint Medicines за развој и комерцијализација на GAVRETO во Голема Кина, која ги опфаќа континентална Кина, Хонг Конг, Макао и Тајван.
Д-р Френк Џианг, претседател и извршен директор на CStone, рече: „Многу ни е драго за одобрувањето од sNDA на GAVRETO, кое ќе обезбеди нова опција за третман за кинески пациенти со напреднат РЕТ-мутантен медуларен карцином на тироидната жлезда и РЕТ фузија позитивен карцином на тироидната жлезда. . Исто така, сакаме да изразиме посебна благодарност до NMPA за приоритетниот преглед. CStone секогаш е посветен на развивање иновативни терапии за да одговори на незадоволените медицински потреби на пациентите со рак. Ќе продолжиме да ја подобруваме клиничката вредност и потенцијалот на нашиот гасовод и да ги засилиме напорите за да им обезбедиме на пациентите ширум светот висококвалитетни, иновативни лекови“.
Професорот Минг Гао, главен истражувач на студијата ARROW и претседател на медицинскиот центар Тијанџин Унион, рече: „Стапката на инциденца на рак на тироидната жлезда расте во последниве години. Постојат клинички ограничени опции за третман за третман на MTC, и постои итна потреба од прецизни терапии, особено за пациенти со RET-мутант MTC. GAVRETO покажа робусна и издржлива антитуморна активност кај кинески пациенти со напреден или метастазиран RET-мутант MTC, со севкупна безбедност во согласност со резултатите видени во глобалната студија ARROW. Со ова проширување на означените индикации на GAVRETO, со нетрпение очекуваме да одговориме на незадоволените клинички потреби на пациентите со рак на тироидната жлезда“.
Д-р Џејсон Јанг, главен медицински директор на CStone, рече: „Одобрувањето на NMPA на sNDA е уште една клучна пресвртница за нас откако GAVRETO беше одобрен за третман на пациенти со локално напреднат или метастатски RET фузија позитивен не-мал клеточен карцином на белите дробови. . Би сакале да им се заблагодариме на сите пациенти и истражувачи кои придонесоа за клиничката студија на GAVRETO во проширените индикации. Ќе продолжиме да го унапредуваме клиничкото истражување на GAVRETO за третман на повеќе видови на рак, за да можеме брзо да ја претставиме оваа иновативна терапија за да помогнеме во корист на повеќе пациенти“.
Одобрувањето на sNDA се заснова на резултатите од глобалната фаза 1/2 испитување ARROW, дизајнирано да ја процени безбедноста, подносливоста и ефикасноста на GAVRETO кај пациенти со RET фузија позитивен NSCLC, RET-мутант MTC и други напредни цврсти тумори со RET фузија . Заклучно со датумот на прекин на податоците од 12 април 2021 година, вкупно 28 пациенти со напреден РЕТ-мутант MTC беа запишани во регистрациската група за премостување на Кина MTC на глобалната студија ARROW и добија почетна доза GAVRETO од 400 mg еднаш дневно. Резултатите од студијата покажаа дека потврдената стапка на објективен одговор (ORR) на 26 RET-мутант MTC пациенти со мерлива болест на почетокот беше 73.1%, вклучувајќи 3 со целосен одговор (CR) и 16 со делумни одговори (PR). Стапката на контрола на болеста (DCR) беше 84.6%, а одговорите беа забележани без оглед на генотипот на RET мутација. Меѓу 19 пациенти со потврден одговор, средното времетраење на одговорот (ДОР) не беше постигнато, а стапката на ДОР од 9 месеци беше 100%. Нивоата на калцитонин и карциноембрионски антиген (CEA) беа значително намалени. GAVRETO беше генерално добро толериран, без откриени нови безбедносни сигнали. Резултатите за кинеската регистрациска група за премостување беа презентирани за време на задоцнетата усна апстрактна сесија на 90-тиот годишен состанок на Американското здружение на тироидната жлезда (ATA) 2021 година.
