BBM-H901 е првиот истражувачки нов лек (IND) одобрен во Кина за генска терапија по IV пат на испорака за генетски болести, и конкретно, за хемофилија Б. Во моментов, ниту еден производ за генска терапија AAV не е одобрен за маркетинг за хемофилија во Кина и на глобално ниво.

Оваа регистрациска клиничка студија (CTR20212816) е студија со повеќе центри, со една рака, отворена етикета и студија со еден третман. Неговата цел е да се процени безбедноста, подносливоста, фармакокинетиката, како и долгорочната ефикасност и безбедноста на единечна интравенска инфузија на BBM-H901 кај пациенти со хемофилија Б ≥18-годишна возраст со активност на ендоген фактор на коагулација на крв IX (FIX) ≤ 2 IU/dL (≤2%).

„Како прв голем производ на компанијата направен во нашата сопствена најсовремена постројка за cGMP, задоволни сме што Belief BioMed достигна важна пресвртница во клиничкото истражување по дозирањето на првиот предмет во клучната клиничка студија. BBM-H901 претходно покажа добра безбедност и долгорочна ефикасност во клиничко испитување иницирано од истражувач (IIT). Во таа студија, годишната стапка на крварење (ABR) беше значително намалена, а нивото на коагулационите фактори FIX беше значително зголемено и опстојуваше кај сите пациенти по IV инјектирање на BBM-901. Не беше пријавен сериозен несакан настан (САЕ)“, рече д-р Ксијао Ксијао, ко-основач, претседател и главен директор за наука (ГСО) на Belief BioMed.

„Ние сме им благодарни на нашите клинички соработници, на нашата заедница на пациенти и на целиот наш тим што го направи ова да се случи“, додаде д-р Ксијао. Belief BioMed, како водечка компанија за генска терапија во Кина, ќе продолжи да напредува и во претклиничките и во клиничките студии за да донесе повеќе иновативни лекови за сиромашните пациенти. Дополнително, оваа пресвртница постави цврста основа за клиничка примена на нашите лекови за генска терапија и го отвори патот за клинички развој на овие лекови за различни големи и незадоволени клинички потреби во иднина. Нашата цел е да ги направиме иновативните лекови за генска терапија достапни и достапни за пациентите, а во исто време да го олесниме растот на индустријата за генска терапија.

ШТО ДА ОДЗЕМЕ ОД ОВАА НАСТАП:

In addition, this milestone has laid a solid foundation for the clinical application of our gene therapy drugs and paved the way for the clinical development of these drugs for a variety of major and unmet clinical needs in the future.
Its objective is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, as well as long-term efficacy and safety of a single intravenous infusion of BBM-H901 in hemophilia B patients ≥18 years of age with endogenous blood coagulation factor IX (FIX) activity ≤2 IU/dL (≤2%).
Our goal is to make innovative gene therapy drugs available and affordable to the patients, and at the same time, to facilitate the growth of gene therapy industry.